前言

 

基因療法(fa)在早幾年前(qian)，還(huan)處(chu)于“觸不可及”的理(li)論階(jie)段。

 

但(dan)現如今，已經直接在(zai)臨床階段開(kai)展應用。

 

暫(zan)且先拋開(kai)基因療(liao)法的療(liao)效(xiao)問題。

 

目(mu)前大家關注(zhu)的點其實(shi)更多(duo)還是集中在基因療法的費用問題上

 

而為了盡可能多地占(zhan)領用戶市場，各大生物醫(yi)藥企業(ye)也在想方設法(fa)地去進(jin)一步降低(di)基因療法(fa)的成本。

 

那么，這所謂(wei)的成本究(jiu)竟從何(he)而來？

 

 

基因療法的賬單

 

越(yue)來越(yue)多的細胞和(he)基(ji)因療(liao)法正在改變各(ge)種癌(ai)癥和(he)罕見疾病的治療(liao)方式。

 

而(er)昂貴的治療費用對于醫療保(bao)障系統(tong)的沖擊(ji)必(bi)然是(shi)非常大(da)的。

 

就拿以價(jia)格(ge)(ge)出名的Zolgensma來舉例，目前Zolgensma至(zhi)今(jin)還未在中(zhong)國上市，現(xian)階段的市場價(jia)格(ge)(ge)已經(jing)達到了 212.5 萬美元(yuan)。

 

即(ji)使(shi)后(hou)續(xu)進(jin)入(ru)中(zhong)國之(zhi)后(hou)，給到醫保的支持(chi)，價格預(yu)計也得要大幾百(bai)萬(wan)的人(ren)民(min)幣，對于(yu)醫保系統(tong)和患(huan)者來說，依舊是(shi)難(nan)以承受的負(fu)擔(dan)。

 

要知道(dao)，諾華的(de)(de)Zolgensma已經能夠(gou)在美國獲得 80% 的(de)(de)醫療(liao)保險和(he)商(shang)業計劃(hua)覆(fu)蓋(gai)率(lv)，但是(shi)實際買單(dan)的(de)(de)患(huan)者依(yi)舊是(shi)寥寥無(wu)幾。

 

所以，盡管(guan)生物制藥行(xing)業(ye)在基因治(zhi)(zhi)療方面取得(de)了(le)突破式的進展，對于該(gai)領域的公(gong)司(si)來(lai)說(shuo)，如果不(bu)能(neng)將(jiang)治(zhi)(zhi)療費用(yong)降下(xia)來(lai)，所有一切將(jiang)依舊是“竹籃子打水一場空”。

 

最明顯的例(li)(li)子就是(shi)，Bluebird bio去年因為醫(yi)保系統以(yi)及用戶(hu)支付比(bi)例(li)(li)的問題(ti)，決定將β地中(zhong)海貧血基因療法Zynteglo從歐洲市場撤出。

 

即使作為發達國家(jia)數量最多的歐(ou)洲，面(mian)對 Zynteglo 158 萬歐(ou)元的治療費(fei)用，國家(jia)和個人也都望而卻(que)步。

 

歐洲(zhou)都這(zhe)樣了，那其他地區更是不用說了。

 

 

價格還能再低嗎？

 

首先，如果單(dan)單(dan)衡量原料藥以及耗材等成本，那(nei)么這(zhe)筆費用其(qi)實占(zhan)比并不大。

 

其次(ci)，各國的(de)醫保(bao)(bao)以(yi)及商業保(bao)(bao)險系(xi)統應(ying)該也還(huan)有(you)一定(ding)額(e)度(du)去承(cheng)擔(dan)部分費用。

 

當然，成本的(de)(de)“大頭”其實(shi)在整一個申(shen)請(qing)批準的(de)(de)過程。

 

與(yu)FDA監管的(de)(de)其他(ta)(ta)藥物不(bu)同(tong)，基因(yin)療法不(bu)僅(jin)受(shou)FDA的(de)(de)監管結構的(de)(de)約束，而且還受(shou)其他(ta)(ta)的(de)(de)部門，像是(shi)生(sheng)物技術(shu)委員會的(de)(de)約束。

 

重重的監管造(zao)就了(le)一條漫(man)長而(er)昂貴的審批途徑。

 

據估計，批(pi)準的(de)基因治(zhi)療藥(yao)物(wu)(wu)的(de)成(cheng)本(ben)接近 50 億美元(yuan)（是FDA批(pi)準平(ping)均成(cheng)本(ben)的(de)五倍）。直接支付(fu)這些(xie)費(fei)用對于(yu)生物(wu)(wu)醫藥(yao)企業來說是非常困難(nan)的(de)。

 

而且基因療法通常是針對特(te)定個體(ti)量身定制的，這使得完成FDA批(pi)準的臨床試驗(yan)非常具有挑(tiao)戰性和成本高昂。

 

一項(xiang)估計認為(wei)，每位臨床試(shi)驗參與者(zhe)的藥物提供者(zhe)花費了近 100 萬美元(yuan)。

 

作為參(can)考，FDA批準過程的I期臨床通常(chang)需要 20 至 80 名參(can)與(yu)者，而(er)到了III期臨床通常(chang)需要至少(shao) 3000 名參(can)與(yu)者。

 

基因療(liao)法的初衷是為那些患(huan)有罕見，嚴重(zhong)和可能(neng)絕(jue)癥的人提供(gong)了顯著(zhu)改善生活質量的能(neng)力。

而(er)現行的各種審批以及條例(li)使(shi)治(zhi)療(liao)(liao)費用高得令(ling)人望(wang)而(er)卻(que)步，從(cong)而(er)阻礙患者獲得治(zhi)療(liao)(liao)的機會(hui)。

 

耗資超(chao)過(guo) 200 萬(wan)美元的(de)藥物，恰恰就是“過(guo)度”監管所造(zao)成的(de)的(de)結果之(zhi)一。

 

 

筆者總結

 

雖說基因療法現階段主(zhu)要是(shi)針對罕(han)見病(bing)，但是(shi)“罕(han)見”不等(deng)于“數量(liang)少”。

 

如果真(zhen)的要(yao)讓患者能夠接觸到基因療法(fa)，能用得起基因療法(fa)，其實還有很長一段路要(yao)走。

 

目(mu)前(qian)這個階段，各國(guo)的基因療法(fa)都處于一個“激增”的階段，一旦患(huan)者的選擇多了，那么在保證(zheng)療效的前(qian)提下，免不了就要開(kai)始(shi)“價格戰(zhan)”。

 

這(zhe)也就是國產(chan)化基因(yin)療法(fa)的(de)(de)意(yi)義所(suo)在，可以在確(que)保或提升療效的(de)(de)情況下，更大程度地降低患者所(suo)需的(de)(de)費(fei)用。

 

不排除，在市場(chang)主(zhu)導(dao)藥品價(jia)格(ge)的當下，面對基因療法，或(huo)許需要再次借助(zhu)政(zheng)府去監管和(he)調控價(jia)格(ge)。